全球首個原發性輕鏈型淀粉樣變治療藥物兆珂速®在華獲批

2021年10月12日，強生公司在華制藥子公司西安楊森制藥有限公司今日宣布，旗下創新藥物兆珂速®（達雷妥尤單抗皮下注射液，英文商品名：DARZALEX FASPRO®）近日獲國家藥品監督管理局批準，與硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松聯合用藥治療新診斷的原發性輕鏈型淀粉樣變患者。本方案不適合也不推薦用于患有NYHA IIIB級或IV級心臟疾病（紐約心臟病學會心功能分級）或Mayo IIIB期（梅奧分期）的原發性輕鏈型淀粉樣變患者。兆珂速®是全球首個且目前唯一獲批治療系統性輕鏈型淀粉樣變患者的創新解決方案。臨床研究顯示，基于兆珂速®的聯合治療方案可以幫助患者實現快速、深度的血液學緩解和器官緩解。去年11月，兆珂速®被國家藥品監督管理局授予“優先審評”資格。該適應癥的獲批是輕鏈型淀粉樣變治療領域中的重要里程碑，填補了該罕見病多年以來的治療空白，為患者帶來了新的希望。

原發性輕鏈型淀粉樣變是一種致命的罕見血液病，患者骨髓中的漿細胞會產生異常淀粉樣輕鏈并不斷沉積在重要器官中，最終導致患者器官衰竭甚至死亡。原發性輕鏈型淀粉樣變通常沒有典型的發病癥狀，易與其它疾病混淆。中國患者從癥狀出現到確診的中位時間為7個月，且多數患者在確診時已經出現器官受累或衰竭的現象。

中國工程院院士、著名心臟病學專家張運教授指出：“原發性輕鏈型淀粉樣變會損害患者的各個器官，如果心臟或腎臟等重要器官受累，患者的生存時間會大幅度縮短。通常處于梅奧3期和4期的患者，生存期僅3到13個月。由于診斷困難和器官受累等因素，患者普遍預后不理想，亟需全新的治療選擇。”

“原發性輕鏈型淀粉樣變的主要治療目標是通過深層和持久的血液學緩解幫助患者實現器官緩解并延長生命。”北京大學血液病研究所所長黃曉軍教授分享道：“盡管目前以硼替佐米為基礎的多發性骨髓瘤創新治療方案等能為原發性輕鏈型淀粉樣變患者帶去一定程度上的緩解，但我們仍然面臨嚴峻的治療挑戰，亟需更加有效的治療方式。兆珂速®的獲批無疑讓我們能夠幫助患者以更便捷更安全的方式實現血液和器官緩解。”

此次兆珂速®的獲批是基于一項III期臨床研究ANDROMEDA。試驗評估了達雷妥尤單抗聯合硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松（D-VCd）對比硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松（VCD）治療新診斷的原發性輕鏈型淀粉樣變患者的療效。研究顯示：

達雷妥尤單抗聯用硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松對比僅使用硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松治療，實現了3倍左右的血液學完全緩解率（42% vs 13%）。

患者的六個月器官緩解率達到對照組的2倍，在心臟緩解率（42% vs 22 %）和腎臟緩解率（54% vs 27%）上均有提升。

達雷妥尤單抗聯用硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松能夠幫助患者在血液學上更快實現非常好的部分緩解（17天 vs 25天）15。

目前，國內外指南均推薦首選基于兆珂速®的方案用于治療新診斷的原發性輕鏈型淀粉樣變患者。

兆珂速®最常見的不良反應（≥20%）為上呼吸道感染、腹瀉、外周水腫、便秘、疲乏、外周感覺神經病變、惡心、失眠、呼吸困難和咳嗽14。

楊森研發全球血液及腫瘤治療領域醫學負責人Jessica Vermeulen博士表示：“兆珂速®對于尚存在巨大未被滿足需求的這一罕見疾病而言是一項重要的突破。此次獲批充分印證了我們持續為漿細胞疾病患者帶去創新解決方案的堅定承諾。”

楊森制藥全球研發副總裁、亞太研發中心負責人李自力博士表示：“我們很高興看到此次兆珂速®的加速獲批顯著推進了該罕見病治療領域的發展，并填補了這個疾病領域中未曾被滿足的治療需求。此次新適應癥的獲批彰顯了楊森對中國患者的承諾，我們會持續致力于改善罕見和復雜性疾病的診療現狀，不斷探索兆珂速®的應用潛力，為更多患者帶去創新的治療方案。”

楊森中國總裁鄭磊女士表示：“ 楊森致力于推進創新治療方案在血液腫瘤和罕見病領域中的應用，幫助患者走出治療困境并滿足他們的治療需求。兆珂速®是楊森在血液學領域深耕多年的又一重要成果，未來我們也將持續開拓創新，為改善更多中國患者的生命不懈努力。”